این روش تنها برای افرادی کاربرد دارد که از زمان تولد با مشکل دیستروفی شبکیه دست به گریبان بوده‌اند. مشکل مذکور در اشخاصی به وجود می‌آید که دارای نسخه‌ای معیوب از ژن RPE۶۵ باشند که از پدر و مادر به کودک منتقل می‌شود. مشکل مذکور موجب کاهش تدریجی بینایی کودکان می‌شود. زیرا این ژن وظیفه تغذیه سلول‌هایی را بر عهده دارد که باید نور محیط را جذب چشم کنند.
این نقص در ابتدا موجب کم بینایی در شب شده و در نهایت با نابودی سلول‌های جاذب نور موجب کوری کامل می‌شود. ژن درمانی تا حدی بینایی را به افراد دارای این مشکل باز می‌گرداند. به خاطر همین نسخه‌هایی سالم از ژن RPE۶۵ به پشت چشم تزریق می‌شود و آنها دقیقاً در درون یک ویروس بی آزار جای گذاری می‌شوند.
در نهایت این ویروس به درون سلول‌های شبکیه نفوذ می‌کند و دستورات خود را به پروتئین RPE۶۵ منتقل می‌کند تا بینایی فرد تا حدی احیا شود.
روش مذکور همچنین تنها بر روی کودکانی مؤثر است که بینایی خود را به علت این مشکل هنوز به طور کامل از دست نداده‌اند و برای افراد بالغ کارآیی نخواهد داشت./ مهر